诺华的基因治疗Luxturna获得CHMP肯定

2022-02-07 01:46:56 来源:

帕利制药子公司近日表示，欧洲保健食品管理局的人用保健食品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）可用治疗因RPE65基因特异性引起的视力丧失采取了积极意见。Luxturna是首个AAV（刚毛具体病毒）运输的基因药物，可用外科基因缺陷引起的神经纤维病变（IRD）的病人。此疗法用AAV将肥胖症的RPE65基因导入病人体内，让病人生成正常功能的蛋白来加强视力。

CHMP的录用得到了三项临床研究课题的安全性和合理性数据库的背书，这些研究课题涉及由于RPE65基因的两个拷贝的特异性导致的43例遗传性神经纤维结核病病人。在《柳叶刀》发表的III期研究课题数据库中，通过双眼多光度移动性测试（MLMT）来衡量从基线到一年的评分改变，结果断定，Luxturna与功能性视力的加强具体。帕利制药子公司首席执行官安东尼·罗宾逊说：“我们欣慰与欧洲保健食品管理局共同，为那些随之而来这种遗传性神经纤维结核病完全失明后果的病人提供安全有效的治疗方案”。除此以外的是，欧盟委员会关于核准Luxturna的最终尽快原定将在未来两个月内完成。

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